XORTX Therapeutics Inc. (“XORTX” o la “Società”) (NASDAQ: XRTX ? TSXV: XRTX : ANUA), una società farmaceutica clinica in fase avanzata focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative per il trattamento di malattie renali progressive, è lieta di annunciare l’accettazione di un abstract presentato all’American Society of Nephrology (la “ASN”).

L’abstract intitolato “Xantina ossidasi nei ratti, nei topi e negli esseri umani con malattia renale policistica” è stato esaminato dal gruppo di revisione ASN per meriti scientifici e nuove scoperte. Lo studio è stato condotto presso l’Università del Colorado nel laboratorio indipendente del Dr. Charles Edelstein è stato sponsorizzato da XORTX e sarà presentato durante la sessione Titolo: Malattie genetiche: Cistica – Indagini terapeutiche e prognosi.

A proposito di questo studio

L’enzima xantina ossidasi (“XO”) è un enzima essenziale all’interno della via dell’acido urico ed è necessario per la rottura dei nucleotidi purine. L’acido urico e le specie reattive dell’ossigeno rilasciate durante la reazione enzimatica possono anche svolgere un ruolo dannoso nel sistema circolatorio e all’interno dei tessuti durante la malattia.

Recenti scoperte pionieristiche nei modelli di roditori della malattia renale policistica (“PKD”) implicano l’espressione o l’eccessiva attività di XO. Attualmente non è noto se XO sopra l’espressione o l’eccessiva attività negli esseri umani sia associata a PKD o a una progressione più rapida della malattia.

Lo scopo dello studio era quello di ottenere informazioni sul fatto che l’aumento dei risultati dell’attività di XO nella crescita della cisti, l’attività di XO fosse stata misurata nei ratti PCK ^1, nei topi PKD1 ^RC/RC (RC) e 34 pazienti dello studio clinico HALT-PKD.

L’abstract delinea i risultati dello studio di topi, ratti e studi sull’uomo di PKD. Lo scopo dello studio era quello di acquisire una comprensione dell’attività sierica della xantina-ossidasi (XOa) in PKD durante le varie fasi della malattia e di riferire ulteriormente tale attività al volume renale totale e il declino della velocità di filtrazione glomerulare (GFR).

I risultati dello studio forniscono la comprensione di dove il metabolismo aberrante della purina nel tessuto PKD a causa delle fonti dell’enzima XO può contribuire a circondare i livelli di acido urico circolante, il tasso di espansione del rene e la cisti e il declino funzionale del GFR.

I risultati precedenti dello studio suggeriti sull’espressione di XO nel tessuto renale PKD possono essere una caratteristica della malattia cistica. XORTX fornirà un ulteriore aggiornamento sui risultati dello studio durante la prima settimana di novembre.

– Il dottor. Allen Davidoff, CEO di XORTX, ha dichiarato: “Siamo lieti di presentare ancora una volta studi pionieristici in PKD a causa di ADPKD all’incontro annuale della American Society of Nephrology durante la Kidney Week 2024 con questa presentazione.

Ancora più importante, i risultati di questo studio approfondiscono la nostra comprensione di come l’aumento dell’acido urico sierico o l’espressione del tessuto renale aberrante di XO contribuiscano ad accelerare le lesioni utilizzando i dati di topo, ratti e studi umani di PKD. Il programma XRx-008 continua a essere pionieri nella nostra comprensione di come la xantina ossidasi troppo o troppo attiva possa provocare una conseguenza della salute in PKD.

La Società Americana di Nefrologia – Settimana del Rene

ASN rappresenta più di 21.000 professionisti della salute dei reni che lavorano per aiutare le persone con malattie renali e le loro famiglie. (Fonte: https://www.asn-online.org/)

La Kidney Week Conference è frequentata da circa 10.000 altri professionisti del rene di tutto il mondo alla Kidney Week 2024 a Orlando, in Florida.

Il primo incontro di nefrologia del mondo, Kidney Week offre ai partecipanti opportunità entusiasmanti e stimolanti per scambiare conoscenze, apprendere gli ultimi progressi scientifici e medici e ascoltare discussioni coinvolgenti e provocatorie con i principali esperti del settore. (Fonte: https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/American Society of Nephrology – Programma e astratti)

Il programma Kidney Week è disponibile sul sito web ASN. Gli abstract saranno disponibili sul sito web ASN entro il 14 ottobre 2024.

Informazioni su ADPKD

L’ADPKD è una malattia rara che colpisce più di 10 milioni di individui in tutto il mondo.^1,2 ADPKD è tipicamente diagnosticato in base all’espansione delle cisti piene di liquido nei reni.

Nel corso del tempo, il numero e le dimensioni crescenti delle cisti possono contribuire a cambiamenti strutturali e funzionali ai reni ed è spesso accompagnato da dolore cronico che è un problema comune per i pazienti con ADPKD.³ Si ritiene che l’espansione delle cisti comprimi il tessuto sano che circonda le cisti e contribuisca a un’ulteriore perdita di funzionalità renale, fibrosi, scambio di nutrienti compromessa e compromissione della funzione renale, accompagnata in seguito da una malattia renale allo stadio terminale^.5Per ^6,7gli individui con progressione di ADPKD, le raccomandazioni di trattamento includono il trattamento antipertensivo, le restrizioni dietetiche e, per una percentuale limitata di pazienti adatti, la farmacoterapia.⁴ Sono necessarie nuove terapie più ampiamente applicabili al declino efficace della funzione renale in ADPKD.

Riferimenti :

1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analisi della data nazionale per determinare l’incidenza e la diagnosi della malattia renale policistica autosomica dominante negli Stati Uniti, Malattia renale, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Malattia renale policistica, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management
4. Gimpel C., Bergmann C., Bockenhauer D., et al., Dichiarazione internazionale di consenso della diagnosi e della gestione della malattia renale policistica autosomica dominante nei bambini e nei giovani, Nat Rev Nephrol 15(11): 713-726, 2019
5. Torres VE, et al, L’associazione di nefrolitiasi e malattia del rene policistico autosomica dominante, Am J Kidney Dis, 1988, vol 11, 318-325
6. – Newcombe, DS. Letter Gouty Artrite e malattia dei reni policistici, Ann Intern Med, 1973 vol 79, pg 605
7. Rivera JV Martinez, et al, Associazione di iperuricemia e malattia renale policistica, Bol Asoc Med P R, 1965 vol 7 251-263

Informazioni su XORTX Therapeutics Inc.

XORTX è una società farmaceutica con due prodotti clinicamente avanzati in fase di sviluppo: 1) il nostro programma principale, XRx-008 per ADPKD; e 2) il nostro programma secondario in XRx-101 per il rene acuto e altre lesioni acute dell’organo associate all’infezione da Coronavirus / COVID-19.

Inoltre, XRx-225 è un programma di fase pre-clinica per la nefropatia diabetica di tipo 2. XORTX sta lavorando per far progredire i suoi prodotti in fase di sviluppo clinico che mirano al metabolismo delle purine aberrante e alla xantina ossidasi per diminuire o inibire la produzione di acido urico. In XORTX, ci dedichiamo allo sviluppo di farmaci per migliorare la qualità della vita e la salute futura dei pazienti. Ulteriori informazioni su XORTX sono disponibili su www.xortx.com.

a cura della redazione