È stato approvato anche in Italia Crovalimab, un nuovo anticorpo monoclonale di prima linea per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Si tratta del primo trattamento sottocutaneo a cadenza mensile per la EPN con possibilità di auto-somministrazione a casa dopo adeguata formazione.
La ricerca, la collaborazione con la comunità scientifica e il Sistema Salute, l’ascolto attivo della comunità dei pazienti, sono le chiavi con cui Roche punta a contribuire al progresso della scienza e a migliorare la qualità della vita delle persone con EPN.
L’annuncio è stato dato oggi durante una conferenza stampa tenutasi nello storico ristorante ” Cavoli a Merenda” a Milano. Un luogo segreto e nascosto a trentadue passi dal famoso Cenacolo di Leonardo da Vinci.
Alla conferenza sono intervenuti il Dott. Bruno Fattizzo, Medico Ematologo e Ricercatore Universitario presso il Dipartimento di Oncologia e Oncoematologia dell’Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca& Granda Ospedale Maggiore Policlinico , la Dott.ssa Annalisa Lazzini, Presidente di AIEPN – Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna e la Dott.ssa Valentina Giai, Medico Ematologo presso la SC Ematologia – AOU Città della Salute e della Scienza di Torino – PO Molinette e la Dott.ssa Anna Maria Porrini, Direttore medico di Roche Italia.
Offrire nuove prospettive terapeutiche e migliorare l’esperienza di cura e la qualità della vita dei pazienti: sono questi i benefici che vuole offrire Crovalimab, il nuovo anticorpo monoclonale somministrabile sottocute ogni 4 settimane sviluppato da Roche e approvato in prima linea da AIFA per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Questo il tema affrontato dai relatori.
La terapia è indicata in pazienti adulti e adolescenti (di età pari o superiore a 12 anni e con un peso di almeno 40 kg) affetti da EPN, sia naïve al trattamento sia precedentemente trattati con inibitori del C5.
“L’EPN è una patologia rara e cronica del sangue causata da una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche, che porta alla produzione di globuli rossi privi di proteine protettive, rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura, sia all’interno dei vasi sanguigni, sia nel fegato e nella milza determinando anemia, fatigue marcata, trombosi, danno renale e un impatto rilevante sulla qualità di vita. Si stima che l’EPN colpisca dalle 10 alle 20 persone ogni milione con l’Italia che conta attualmente circa 1.000 persone affette da questa patologia. In assenza di un trattamento efficace, la prognosi è severa, con una mortalità della patologia stimata intorno al 35% a 5 anni e una sopravvivenza mediana di circa 10 anni dalla diagnosi in coorti storiche.” Ha spiegato il Dr. Bruno Fattizzo.
Crovalimab è progettato per bloccare il sistema del complemento legandosi al C5, bloccandone l’ultimo passaggio della cascata del complemento e garantendo un’inibizione rapida e duratura.
Già approvato dalla Commissione europea ad agosto 2024 sulla base dei risultati dello studio di Fase III COMMODORE 2, Crovalimab migliora l’inibizione del complemento grazie alla sua tecnologia di riciclo, che permette al farmaco di legarsi e inibire la proteina C5 più volte e di agire più a lungo nell’organismo con un ridotto volume di farmaco. Ciò consente di limitare il trattamento a una doppia iniezione mensile eseguibile al centro o a casa propria a seconda della scelta del clinico e del paziente.
Sintomi aspecifici come stanchezza intensa, dispnea, dolore addominale e cefalea rendono spesso difficile la diagnosi. Gli inibitori del C5 hanno rappresentato una svolta terapeutica, normalizzando la sopravvivenza e riducendo in modo significativo l’emolisi e gli eventi trombotici.
“Tuttavia, l’attuale standard di cura è gravato da somministrazioni endovenose a vita, necessità di frequenti accessi ospedalieri e un impatto significativo sulla vita personale, lavorativa e sociale dei pazienti. Crovalimab è stato sviluppato come soluzione alternativa per rispondere alle esigenze di maggiore facilità e rapidità del trattamento, grazie all’innovativa formulazione sottocute con somministrazione ogni 4 settimane, che può essere effettuata anche a casa dopo la dose di carico somministrata per via endovenosa. Crovalimab segna un ulteriore passo avanti nella riduzione del carico terapeutico e nel miglioramento della qualità della vita per le persone con EPN e rappresenta la scelta di preferenza per l’84% dei pazienti, rispetto ad altri inibitori endovenosi, principalmente per la facilità di somministrazione, il minor numero di visite ospedaliere e il tempo ridotto richiesto dal trattamento.” ”Ha tenuto a precisare la Dr.ssa Giai.
“Da oltre 15 anni AIEPN è al fianco delle persone che convivono con l’emoglobinuria parossistica notturna, lavorando per aumentare la consapevolezza sulla patologia, favorire diagnosi tempestive e tutelare i diritti dei pazienti. L’innovazione terapeutica rappresenta un passo fondamentale per migliorare non solo la gestione della malattia, ma anche l’autonomia, l’esperienza di cura e la qualità di vita. In questo percorso, la collaborazione costante tra associazioni di pazienti, istituzioni, comunità clinica e aziende farmaceutiche è essenziale per garantire risposte concrete e sostenibili ai bisogni delle persone con EPN.” Ha affermato, dal canto suo. la Dr.ssa Lazzini.
“Con il nostro impegno in ricerca e sviluppo vogliamo offrire risposte sempre più efficaci e sostenibili alle persone che convivono con condizioni gravi e debilitanti come l’emoglobinuria parossistica notturna . Lo sviluppo di una nuova molecola in formulazione sottocute punta a coniugare il miglioramento degli outcome clinici a un’attenzione concreta alla qualità di vita con una riduzione del carico della terapia. L’ ambizione di Roche è quello non solo di fornire informazioni tecnologiche per prolungare gli effetti della cura ottimizzandone i percorsi e l’esperienza , guardando non solo al controllo della malattia, ma anche al benessere complessivo dei pazienti e dei loro caregiver.” Ha infine concluso la dr.ssa Porrini.
Roche
Fondata nel 1896 a Basilea, in Svizzera, come uno dei primi produttori industriali di farmaci, Roche è cresciuta fino a diventare la più grande azienda biotecnologica del mondo, nonché leader globale nella diagnostica in vitro.
L’azienda persegue l’eccellenza scientifica per scoprire e sviluppare farmaci e dispositivi diagnostici atti a migliorare e salvare la vita delle persone in tutto il mondo. Siamo pionieri dell’assistenza sanitaria personalizzata, e miriamo a trasformare ulteriormente il modo in cui viene erogata l’assistenza sanitaria, al fine di avere un impatto ancora maggiore.
Per fornire la migliore assistenza a ogni persona, collaboriamo con molti stakeholder e combiniamo i nostri punti di forza nella diagnostica e nella farmaceutica con i dati provenienti dalla pratica clinica.
A riconoscimento del suo impegno nel perseguire una prospettiva a lungo termine in tutto ciò che fa, per il tredicesimo anno consecutivo Rocheè costantemente riconosciuta come una delle aziende farmaceutiche più sostenibili al mondo dalDow Jones Sustainability Indices . Questo riconoscimento riflette anche i nostri sforzi per migliorare l’accesso all’assistenza sanitaria insieme ai partner locali in ogni paese in cui l’azienda opera.
a cura della redazione
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