In Europa, vorasidenib è la prima e unica terapia mirata approvata per il trattamento del glioma di grado 2 con mutazione IDH (isocitrato deidrogenasi).
- Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati positivi dello studio registrativo di Fase 3 (INDIGO1) in pazienti con glioma diffuso di grado 2 IDH mutato.
Servier, Gruppo farmaceutico indipendente globale governato da una Fondazione no-profit, ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha emesso parere positivo e raccomanda l’approvazione di vorasidenib nell’Unione Europea. La decisione finale della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi.
Vorasidenib è un inibitore dell’isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) e dell’isocitrato deidrogenasi 2 (IDH2), raccomandato dal CHMP come «monoterapia per il trattamento di astrocitomi od oligodendrogliomi di grado 2 prevalentemente non captanti con mutazione IDH1 R132 o IDH2 R172 in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 40 kg trattati solo con un intervento chirurgico e che non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia».
“Se vorasidenib verrà approvato, saremo orgogliosi di poter offrire ai pazienti europei la prima terapia mirata e innovativa che segna una vera rivoluzione per il trattamento del glioma diffuso di grado 2 con mutazione IDH negli ultimi 25 anni. Per i pazienti, vorasidenib rappresenta, infatti, un significativo passo avanti nella lotta contro questo tumore cerebrale raro e incurabile. Questa decisione testimonia ancora una volta l’impegno costante di Servier nel sostenere i pazienti che affrontano sfide di salute complesse offrendo soluzioni terapeutiche innovative”, ha dichiarato Claude Bertrand, Executive Vice President Research and Development e Chief Scientific Officer di Servier.
Il parere del CHMP si basa sui risultati dello studio di Fase 3 INDIGO, uno studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su vorasidenib in pazienti con glioma di Grado 2 residuo o ricorrente con mutazione IDH1e IDH2, sottoposti a chirurgia come unico trattamento.
I risultati di INDIGO sono stati presentati nel 2023 al Congresso annuale della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) e pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine.
Vorasidenib è stato approvato nel 2024 negli Stati Uniti dalla FDA (Food and Drug Administration) e ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio anche in Canada, Australia, Israele, Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita e Svizzera.
Servier ha inoltre presentato domande di autorizzazione all’immissione in commercio nel Regno Unito, in Giappone e in vari altri paesi, dove sono in corso valutazioni da parte delle rispettive autorità sanitarie.
Studio INDIGO (NCT041649011)
Lo studio registrativo di Fase 3 INDIGO ha raggiunto il suo endpoint primario di sopravvivenza libera da progressione (PFS) secondo il Blinded Independent Review Committee (BIRC) e il suo endpoint secondario del tempo all’intervento successivo (TTNI) alla seconda analisi ad interim.
L’endpoint primario, la PFS per BIRC, era statisticamente e clinicamente significativo a favore del gruppo vorasidenib. La PFS mediana è stata di 27,7 mesi per il gruppo vorasidenib rispetto a 11,1 mesi per il gruppo placebo (hazard ratio [HR]: 0,39; intervallo di confidenza [CI] al 95%: 0,27, 0,56; P unilaterale =0,000000067).
I risultati del principale endpoint secondario del tempo all’intervento successivo (TTNI) alla seconda analisi ad interim e di un endpoint esplorativo, il tasso di crescita tumorale (TGR), sono stati favorevoli per vorasidenib. Il TTNI era statisticamente significativo (HR: 0,26; IC 95%: da 0,15 a 0,43; P=0,000000019). Il TTNI mediano non è stato ancora raggiunto con vorasidenib ed è stato di 17,8 mesi con placebo.
Vorasidenib ha anche ridotto il volume tumorale in media del 2,5% (tasso di crescita tumorale -2,5%; IC 95% da -4,7% a -0,2%) ogni 6 mesi, mentre il volume del tumore è aumentato in media del 13,9% (TGR 13,9%; IC 95% da 11,1% a 16,8%) ogni 6 mesi nei pazienti randomizzati a placebo, come valutato dal BIRC.
INDIGO è uno studio di Fase 3 globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che è stato progettato per ottenere la registrazione di vorasidenib per il glioma di grado 2 con una mutazione nel gene che codifica per l’isocitrato deidrogenasi 1 o 2 (IDH1 o IDH2), in cui l’unico trattamento precedentemente utilizzato era l’intervento chirurgico.
Glioma1;2
I gliomi sono tumori che si sviluppano da cellule gliali o precursori nel sistema nervoso centrale (SNC). La classificazione OMS del 2021 distingue quattro categorie principali di gliomi, compresi i gliomi diffusi degli adulti. I gliomi diffusi sono i tumori cerebrali maligni primari più comuni negli adulti. La patogenesi e la prognosi di questi tumori sono strettamente legate alla presenza (o assenza) di mutazioni in un enzima metabolico, l’isocitrato deidrogenasi (IDH), e sono necessari test molecolari per stabilire una corretta diagnosi. Dal 2021, i gliomi diffusi dell’adulto sono stati suddivisi in sole tre categorie:
- Astrocitoma con mutazione del gene IDH (grado da 2 a 4 secondo la classificazione OMS dei tumori del SNC).
- Oligodendroglioma con una mutazione del gene IDH e una co-delezione 1p/19q (grado da 2 a 3 secondo la classificazione OMS dei tumori del SNC).
- Glioblastoma con un gene IDH wild-type (grado 4 secondo la classificazione OMS dei tumori del SNC).
Servier
Servier è un gruppo farmaceutico globale governato da una fondazione no-profit, che aspira ad avere un impatto sociale significativo e sostenibile per i pazienti e per il pianeta.
Il suo modello di governance unico assicura la sua indipendenza, sostenendo al tempo stesso l’innovazione a lungo termine, con il 100% dei suoi profitti reinvestiti nello sviluppo del Gruppo.
Leader mondiale nell’ipertensione e nelle malattie venose e punto di riferimento nel cardiometabolismo, Servier guida l’innovazione per supportare i pazienti con condizioni croniche e migliorare la loro vita quotidiana attraverso un approccio olistico, dando priorità all’aderenza alle cure e al controllo dei principali fattori di rischio.
Da leader mondiale in cardiologia, Servier ha l’ambizione di diventare un attore di primo piano nei tumori rari e difficili da trattare, motivo per cui il Gruppo destina quasi il 70% del suo budget R&D in oncologia. Sfruttando la medicina di precisione, Servier sviluppa terapie mirate e più efficaci.
Le neuroscienze e le malattie immuno-infiammatoria sono il futuro motore di crescita. In questi settori, Servier si concentra su un numero limitato di patologie in cui un’accurata profilazione del paziente consente di offrire una risposta terapeutica mirata attraverso la medicina di precisione.
Per promuovere l’accesso a cure di qualità per tutti a un costo inferiore, il Gruppo offre anche una gamma di farmaci generici di qualità che coprono la maggior parte delle patologie in Francia, Europa orientale, Brasile e Nigeria. In tutte queste aree, il Gruppo tiene conto della voce del paziente in ogni fase del ciclo di vita di un farmaco.
Con sede in Francia, Servier conta su una forte presenza geografica in circa 140 paesi. Nel 2023/24, il Gruppo, che impiega oltre 22.000 persone in tutto il mondo, ha raggiunto un fatturato di 5,9 miliardi di euro.
a cura della redazione
seguiteci anche con un like su Instagram, nome utente: gio.vanni.acerbi
