È ora rimborsato in Italia erdafitinib, prima terapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico che presentino alterazioni genetiche del fattore di crescita dei fibroblasti – FGFR3 e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore del recettore della morte programmata 1 (PD-1) o del suo ligando (PD-L1)
Si tratta di erdafitinib, pan-inibitore di FGFR sviluppato da Johnson & Johnson, una monoterapia da assumere per via orale una volta al giorno.
Con erdafitinib, Johnson & Johnson amplia il proprio portfolio nell’ambito dei tumori dell’apparato genito-urinario con la sua prima terapia per il tumore uroteliale.
L’annuncio è stato dato ieri, durante una breve conferenza stampa tenutasi presso il Palazzo Giureconsulti di Milano, cui hanno partecipato: Patrizia Giannatempo, oncologo medico I.R.C.C.S. Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, Fabio Calabrò, Direttore Oncologia medica 1 dell’IRCCS Istituto Nazionale Tumori Regina Elena di Roma, Laura Magenta, Paziente, Volontaria e Assistente alla Presidenza APS Associazione PaLiNUro – Pazienti Liberi Dalle Neoplasie Uroteliali e Alessandra Baldini, Direttrice medica Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia.
L’incontro è stato moderato da Nicola Miglino, Presidente dell’Unione Nazionale Medico Scientifica di Informazione (Unamsi), l’associazione dei giornalisti impegnati sui temi della Salute, della Ricerca scientifica e della Sanità.
Il tumore alla vescica è il quinto tumore più frequentemente diagnosticato in Italia, il quarto se si guarda solamente al sesso maschile. La forma più frequente è il carcinoma uroteliale, che rappresenta circa il 90 per cento di tutti i casi.
Il farmaco rappresenta la prima terapia di medicina di precisione per il carcinoma uroteliale che ha dimostrato un aumento della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia.
Secondo il rapporto Aiom-Airtum, in Italia sono oltre 300 mila le persone che convivono con un tumore della vescica, rendendolo il quinto tumore più frequente, il quarto più diagnosticato se si considera unicamente il sesso maschile. In particolare, il carcinoma uroteliale, ovvero il tumore dell’urotelio – il tessuto che riveste le vie urinarie, tra le quali vescica, pelvi renali, ureteri e uretra – è la forma più frequente di tumore alla vescica, rappresentando oltre il 90 per cento di tutti i casi.
Sebbene, la sopravvivenza a 5 anni per il tumore all’urotelio sia oggi tra il 60 e l’80 per cento, a seconda della localizzazione, nelle forme metastatiche la sopravvivenza si riduce drasticamente, fino ad arrivare all’8 per cento.
“La diagnosi di tumore uroteliale avviene in un caso su quattro in una fase della malattia già avanzata o metastatica a causa dei sintomi aspecifici che spesso vengono sottovalutati. Circa il 20 per cento dei casi di tumore uroteliale metastatico o non resecabile presenta mutazioni di FGFR3. In questo contesto, l’arrivo di erdafitinib in Italia è un importante traguardo perché rappresenta la prima terapia a bersaglio molecolare per questa tipologia di pazienti. Inoltre, gli studi clinici condotti con questo farmaco hanno dimostrato una superiorità rispetto alla chemioterapia in termini di efficacia, permettendo di diminuire di quasi il 40 per cento il rischio di morte. Il vantaggio di questo trattamento ha portato un comitato di revisione indipendente a decidere di permettere anche ai pazienti che avevano ricevuto il trattamento di controllo di beneficiare di erdafitinib”. Ha dichiarato Patrizia Giannatempo.
Come raccomandato dalle linee guida della European Association of Urology – EAU 2024, poter riconoscere la presenza di alterazioni di FGFR attraverso l’uso dei test molecolari/genomici precoci, già alla diagnosi di carcinoma metastatico, è fondamentale. “I test per la diagnosi delle mutazioni di FGFR nei pazienti con carcinoma uroteliale rivestono un ruolo fondamentale per una gestione realmente personalizzata della malattia. L’identificazione di tali alterazioni molecolari consente di selezionare i pazienti che possono beneficiare di terapie a bersaglio specifico, come erdafitinib, migliorando la risposta clinica e la sopravvivenza in uno specifico setting di pazienti già sottoposti a chemioterapia e immunoterapia. Purtroppo, nel nostro Paese questi test non vengono ancora rimborsati. L’inserimento del test di FGFR3 nei livelli essenziali di assistenza per il carcinoma della vescica garantirebbe un accesso equo e omogeneo su tutto il territorio nazionale a un approccio diagnostico e terapeutico ormai imprescindibile nell’oncologia di precisione, contribuendo a ottimizzare le risorse del sistema sanitario e ad aumentare le possibilità di cura per i pazienti», ha commentato Fabio Calabrò.
Da non tralasciare, inoltre, l’aspetto psicologico e umano, dove una corretta diagnosi si associa necessariamente al bisogno di supporto, anche al di fuori della terapia: “Sempre più pazienti con carcinoma uroteliale vivono un percorso diagnostico e terapeutico complesso, che incide profondamente sulla loro salute fisica e psicologica, nonché su quella dei loro familiari, a causa di sintomi più o meno impattanti sulla qualità di vita e sulla propria autonomia, quali incontinenza, alterazioni della funzionalità intestinale e problematiche legate alla sessualità. Nonostante il supporto del personale medico-infermieristico sia cruciale, è spesso limitato ai periodi di degenza ospedaliera, lasciando spesso il paziente da solo e disorientato negli “spazi vuoti”: quando riceve la diagnosi oppure quando è fuori dall’ospedale, seppur nel calore della sua abitazione. La nostra associazione si prefigge di colmare questi vuoti temporali e di non fare sentire il paziente solo nel suo percorso di malattia”, ha aggiunto Laura Magenta.
La decisione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) si basa sui risultati dello studio di fase 3 THOR che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di erdafitinib rispetto alla chemioterapia, in pazienti con tumore uroteliale localmente avanzato non resecabile o metastatico con selezionate alterazioni FGFR, progrediti dopo uno o due trattamenti precedenti, almeno uno dei quali con un agente anti-PD-(L)1. I risultati hanno dimostrato, nei pazienti che hanno ricevuto erdafitinib, una sopravvivenza globale (OS) mediana di oltre un anno al cut-off dei dati, con un miglioramento significativo rispetto a quelli del braccio di chemioterapia (12,1 mesi vs. 7,8 mesi). Il trattamento con erdafitinib ha anche mostrato un miglioramento della sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) rispetto alla chemioterapia, con un valore di 5,6 mesi contro 2,7 mesi e un tasso di risposta obiettiva (ORR) confermato del 35,3 per cento contro l’8,5 per cento.
“Da oltre 30 anni Johnson & Johnson investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni di cura dei pazienti e per essere al fianco di medici nel trattamento dei tumori ematologici e solidi. Con l’arrivo di erdafitinib, ampliamo il nostro portfolio nell’area dei tumori dell’apparato genito-urinario, sottolineando il valore della medicina di precisione, ormai vero e proprio caposaldo della ricerca e sviluppo di Johnson & Johnson. Medicina di precisione vuol dire costruire un percorso terapeutico personalizzato affinché tutti i pazienti ricevano il trattamento più giusto e più efficace, basato sui bisogni di ciascuno. Proprio per questo, recentemente abbiamo dato il via ad un programma che avrà l’obiettivo di supportare gli ospedali italiani nell’identificazione delle alterazioni del gene FGFR3. Si tratta del primo Diagnostic Support Program (DSP) in Italia dedicato ai pazienti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico, grazie al quale non solo forniremo alle strutture aderenti i kit per i test, ma anche una parte di formazione del personale di laboratorio, nonché di supporto tecnico post-training, con l’idea di essere un vero e proprio ponte tra il test diagnostico e l’accesso al trattamento, con la speranza che il sistema possa strutturarsi per rendere questo la norma”, ha concluso Alessandra Baldini.
JOHNSON & JOHNSON INNOVATIVE MEDICINE IN ITALIA
Johnson & Johnson Innovative Medicine fa parte di Johnson & Johnson. Presente in Italia dal 1975, opera in Italia con 1.400 persone basate nella sede centrale di Milano e nel sito produttivo nell’area di Latina (vicino a Roma), uno dei più innovativi al mondo.
L’azienda è impegnata nell’innovazione fin dalla sua fondazione: l’Organizzazione Mondiale della Sanità, infatti, ha inserito 18 molecole sviluppate dalla ricerca di Johnson & Johnson nella lista dei “farmaci essenziali per l’umanita’”.
a cura della redazione
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