Amilodosi Ereditaria mediata da Transtiretina, Aifa approva la romborsabilità di Eplontersen. Una nuova prospettiva terapeutica per i pazienti con polineuropatia di Stadio 1 o 2″.
Il prof. Ceccanti: “Il farmaco interviene direttamente sulla causa molecolare della patologia, bloccando a monte la produzione epatica della proteina TTR” Il prof. Luigetti: “Lo studio NEURO-TTRansform ha dimostrato l’efficacia della molecola anche sull’arresto della progressione di malattia e sulla disautonomia” L’Agenzia Italiana del Farmaco…