Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), azienda biofarmaceutica internazionale ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha approvato brensocatib per il trattamento delle bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (non-cystic fibrosis bronchiectasis, NCFB) in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni con due o più esacerbazioni nei 12 mesi precedenti.
Il trattamento è una terapia “first-in-class”, che rappresenta la prima e unica terapia approvata ad oggi per la NCFB nell’Unione Europea (UE).
È stato sottoposto a una valutazione accelerata da parte dell’EMA in quanto ritenuto di rilevante interesse per la salute pubblica. 1
La NCFB è una malattia cronica e progressiva che può causare danni permanenti ai polmoni e un declino della funzionalità polmonare. 2 , iii
A differenza di altre malattie respiratorie caratterizzate da un restringimento delle vie aeree, le bronchiectasie provocano un allargamento permanente delle vie aeree, rendendo più difficile l’eliminazione del muco e dei batteri e causando infiammazioni e infezioni persistenti. ii , 3 Una caratteristica distintiva delle bronchiectasie è rappresentata dalle frequenti esacerbazioni, o riacutizzazioni, in cui i sintomi – quali tosse, aumento del muco, respiro affannoso e affaticamento – peggiorano. 4 , 5 ,
Si stima che nell’Unione Europea circa 600.000 persone abbiano ricevuto una diagnosi di NCFB, con circa due milioni di persone in più potenzialmente non diagnosticate. 6 , 7 , 8 , 9 , 10 , 11
“Convivere con le bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica influenza profondamente la vita quotidiana, con ripercussioni negative sia sulla salute fisica che sul benessere emotivo”, ha affermato James Chalmers, MBChB, Ph.D., ricercatore capo dello studio ASPEN, professore e consulente medico specializzato in pneumologia presso la Facoltà di Medicina dell’Università di Dundee, Regno Unito.
“L’approvazione della Commissione Europea rappresenta una pietra miliare importante per i pazienti e i medici in Europa, offrendo un trattamento molto atteso che può aiutare a ridurre le riacutizzazioni, potenzialmente rallentare la progressione della malattia e ridefinire il panorama terapeutico per questa malattia debilitante”.
L’approvazione si basa su una valutazione scientifica completa della domanda di
autorizzazione all’immissione in commercio, che include i dati degli studi di fase III ASPEN e di fase II WILLOW, entrambi pubblicati sul New England Journal of Medicine. 12 , 13 xiixiii
“La missione di Insmed è sempre stata quella di portare nuove terapie alle comunità di pazienti con bisogni terapeutici non ancora soddisfatti. Con il brensocatib, ora disponiamo del primo trattamento per le bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica approvato nell’Unione Europea, una popolazione storicamente trascurata con esigenze mediche insoddisfatte da tempo”, ha affermato Martina Flammer, M.D., MBA, Chief Medical Officer di Insmed.
“L’approvazione accelerata riflette la solidità dei dati e il potenziale di diventare il nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti affetti da bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica che hanno avuto almeno due esacerbazioni precedenti. Siamo grati ai pazienti, ai medici e ai partner che hanno reso possibile questo traguardo”.
L’approvazione della Commissione Europea fa seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) il 16 ottobre 2025.
Informazioni su Insmed
Insmed Incorporated è un’azienda biofarmaceutica internazionale che mette al primo posto le persone e si impegna a fornire terapie in grado di trasformare la vita dei pazienti affetti da malattie gravi.
L’azienda sta sviluppando un portafoglio diversificato di farmaci approvati e in
fase di sperimentazione avanzata, nonché una ricerca farmaceutica all’avanguardia incentrata sul servizio alle comunità di pazienti che ne hanno maggiormente bisogno.
I programmi più avanzati di Insmed riguardano le patologie polmonari e infiammatorie, tra cui due terapie approvate per il trattamento di malattie polmonari croniche debilitanti.
I programmi in fase iniziale dell’azienda comprendono un’ampia gamma di tecnologie e modalità, tra cui la terapia genica, l’ingegneria proteica basata sull’intelligenza artificiale, la produzione di proteine, l’end-joining dell’RNA e il “synthetic rescue”.
Con sede a Bridgewater, nel New Jersey, Insmed ha uffici e centri di ricerca in tutti gli Stati Uniti, in Europa e in Giappone.
Insmed è orgogliosa di essere riconosciuta come uno dei migliori datori di lavoro nel settore biofarmaceutico, avendo ottenuto per cinque anni consecutivi il primo posto nella classifica Science Top Employer.
1 EMA. First treatment for serious chronic lung disease. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-
serious-chronic-lung-disease last accessed November 2025
2 O'Donnell AE. Bronchiectasis—a clinical review. N Engl J Med. 2008;358(9):536–546 last accessed November 2025
3 Flume PA, Chalmers JD, Olivier KN. Advances in bronchiectasis: endotyping, genetics, microbiome, and disease
heterogeneity. Lancet. 2018 Sep 8;392(10150):880-890. doi: 10.1016/S0140-6736(18)31767-7. PMID: 30215383; PMCID:
PMC6173801. last accessed November 2025
4 Chalmers et al. Bronchiectasis in Europe: data on disease characteristics from the European Bronchiectasis registry
(EMBARC). Lancet Respir Med 2023; https://doi.org/10.1016/S2213-2600(23)00093-0. Last accessed November 2025.
5 NICE. Bronchiectasis (non-cystic fibrosis), acute exacerbation: antimicrobial prescribing. Available at
https://www.nice.org.uk/guidance/ng117/documents/draft-guideline . Last accessed November 2025.
6 IGES analysis (2024) of the InGeF claims data in Germany (2017-2022)
7 Cegedim analysis (2024) of THIN® databases in France (2013-2022)
8 IQVIA analysis (2024) of the LPD database (2017-2022)
9 Cytel analysis (2024) of the Big-Pac database (2017-2023)
10 CRA ‘Market Sizing’ market research, January 2023
11 Insmed Analysis 2022: Potential Undiagnosed or Misdiagnosed (with COPD, Asthma) BE patients in US estimated based on
Medical Experts driven insights, applied to Patient Level Claims Data
12 Chalmers at al. Phase 3 Trial of the DPP-1 Inhibitor Brensocatib in Bronchiectasis. N Engl J Med 2025;392:1569-1581 DOI:
10.1056/NEJMoa2411664. https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2411664. last accessed November 2025
13 Chalmers et al. Phase 2 Trial of the DPP-1 Inhibitor Brensocatib in Bronchiectasis. N Engl J Med 2020;383(22):2127-2137.
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2021713. last accessed November 2025
a cura della redazione
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