Fenilchetonuria, Alberto Burlina: “Dalla dieta ai nuovi farmaci, il futuro del trattamento è nella combinazione terapeutica”. Approvato l’uso di sepiapterina dall’EMA, già in fase di studio avanzato JNT-517 per la terapia renale, che tra qualche tempo si aggiungerà agli strumenti terapeutici
PKU&Noi, giunto alla sua V edizione, è l’evento divulgativo che si svolge ogni anno in occasione del PKUDay (28 giugno) e che ha il compito di sensibilizzare sulla fenilchetonuria, una malattia metabolica rara, autosomica recessiva, che interessa più di 50.000 persone nel mondo e che in Italia viene diagnostica…